Implanteerbare hartpomp biedt hoop voor kinderen in afwachting van harttransplantatie

Een kleine implanteerbare hartpomp die kinderen kan helpen thuis te wachten op een harttransplantatie in plaats van in het ziekenhuis, heeft goede resultaten laten zien in een klinische proef in de eerste fase.

De pomp, een nieuw type apparaat voor ventriculaire ondersteuning (VAT), wordt operatief aan het hart bevestigd om de bloedpompfunctie te versterken bij mensen met hartfalen, waardoor er tijd wordt gewonnen om een donorhart te vinden. De nieuwe pomp zou een belangrijke lacune in de harttransplantatiezorg bij kinderen kunnen opvullen.

In een onderzoek naar de mogelijkheden van zeven kinderen die een nieuwe pomp kregen ter ondersteuning van hun verzwakte hart, kregen er uiteindelijk zes een harttransplantatie en herstelde het hart van één kind, waardoor een transplantatie niet meer nodig was. De resultaten werden gepubliceerd in The Journal of Heart and Lung Transplantation. Het onderzoek werd geleid door de Stanford School of Medicine en betrof verschillende medische centra in de Verenigde Staten.

Als de eerste resultaten in een groter onderzoek naar het apparaat worden bevestigd, zou het wachten op een harttransplantatie gemakkelijker kunnen worden voor jonge kinderen en hun families. De nieuwe pomp, de Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, is iets groter dan een AA-batterij en kan worden geïmplanteerd bij kinderen vanaf 8 kilo. Met de geïmplanteerde pomp kunnen kinderen veel normale activiteiten uitvoeren terwijl ze wachten op een harttransplantatie.

Daarentegen wordt het enige beschikbare hulpmiddel voor ventriculaire ondersteuning ter ondersteuning van jonge kinderen met hartfalen, een pomp genaamd de Berlin Heart, niet geïmplanteerd; deze is ongeveer zo groot als een flinke koffer. Hij weegt tussen de 27 en 90 kilo, afhankelijk van het model, en wordt met twee canules, bijna zo groot als tuinslangen, aan het kind bevestigd.

Berlin Heart heeft ook een vrij hoog risico op een beroerte en vereist in de meeste gevallen ziekenhuisopname. Kinderen moeten vaak maandenlang in het ziekenhuis wachten op een donorhart. Hierdoor is de belasting voor kinderen die wachten op een harttransplantatie veel hoger dan voor volwassenen met een hartpomp, die doorgaans met een vergelijkbare diagnose uit het ziekenhuis worden ontslagen.

"Hoewel we ontzettend dankbaar zijn voor het Berlin Heart, een levensreddend apparaat, worden de ventriculaire ondersteuningsapparaten voor volwassenen elk decennium verbeterd en gebruiken we in de kindergeneeskunde technologie uit de jaren 60", aldus dr. Christopher Almond, hoofdauteur van de studie, kindercardioloog en hoogleraar kindergeneeskunde aan de Stanford School of Medicine.

Implanteerbare hartondersteuningssystemen zijn al meer dan 40 jaar beschikbaar voor volwassenen, merkt Almond op. Deze apparaten passen niet alleen in de borstkas van patiënten, maar zijn ook veiliger en gebruiksvriendelijker dan externe apparaten zoals het Berlin Heart. Patiënten kunnen thuis blijven wonen, naar hun werk of school gaan, en wandelen en fietsen.

De achterstand in pediatrische technologie is een probleem voor andere apparaten die ontworpen zijn om kinderen met hartaandoeningen te helpen, en voor de pediatrie in het algemeen, merkt Almond op. "Er is een enorme discrepantie tussen de medische technologieën die beschikbaar zijn voor kinderen en volwassenen, wat een belangrijk probleem voor de volksgezondheid is waar de markt op probeert in te spelen, omdat aandoeningen zoals hartfalen zeldzaam zijn bij kinderen," zegt hij.

De hoofdauteur van de studie is Dr. William Male, hoofd van de afdeling cardiologie bij Children's Healthcare of Atlanta.

Veel minder kinderen dan volwassenen hebben een harttransplantatie nodig, waardoor medische bedrijven weinig reden hebben om een geminiaturiseerde pomp voor kinderen te ontwikkelen. Maar het ontbreken van een klein ventriculair hulpmiddel voor kinderen legt een zware druk op het medische systeem, aangezien kinderen die aan Berlin Heart zijn toegewezen hoge medische rekeningen oplopen en maandenlang ziekenhuisbedden op gespecialiseerde cardiovasculaire afdelingen in beslag kunnen nemen, waardoor de beschikbaarheid van die bedden voor andere patiënten mogelijk afneemt.

Veelbelovende eerste resultaten

De Jarvik Ventricular Assistance Device-studie uit 2015 omvatte zeven kinderen met systolisch hartfalen. Deze aandoening tast de grootste pompkamer van het hart aan, de linkerhartkamer, die bloed van het hart naar de rest van het lichaam pompt. Bij zes kinderen werd systolisch hartfalen veroorzaakt door een aandoening genaamd gedilateerde cardiomyopathie, waarbij de hartspier vergroot en verzwakt en het bloed niet goed pompt. Het hart van één kind was verzwakt door een volledig hartblok (elektrisch falen van het hart) als gevolg van lupus, een auto-immuunziekte. Alle kinderen in de studie stonden op de wachtlijst voor een harttransplantatie.

Bij elk kind werd een Jarvik 2015-apparaat operatief geïmplanteerd in de linkerhartkamer, de grootste pompkamer van het hart. Tegelijkertijd kregen ze medicatie om bloedstolsels te voorkomen en het risico op een beroerte te verminderen. De kinderen waren tussen de 8 maanden en 7 jaar oud toen de pompen werden geplaatst en wogen tussen de 8 en 20 kilo. De pomp kan worden gebruikt voor kinderen tot 30 kilo.

Als de nieuwe pomp door de medische toezichthouders wordt goedgekeurd, schatten artsen dat jaarlijks 200 tot 400 kinderen wereldwijd in aanmerking komen voor het gebruik ervan.

In het onderzoek werd beoordeeld of de pomp patiënten minstens 30 dagen kon ondersteunen zonder dat de pomp stopte met werken of een ernstige beroerte veroorzaakte. De onderzoekers verzamelden ook voorlopige veiligheids- en werkzaamheidsgegevens om een grootschaliger, belangrijk onderzoek op te zetten voor mogelijke goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA).

Hoewel de pomp oorspronkelijk is ontworpen om kinderen thuis te laten wachten op een harttransplantatie, bleven de deelnemers, aangezien ze deelnamen aan een klinische studie, ter observatie in het ziekenhuis totdat ze een harttransplantatie hadden ondergaan of hersteld waren. Onderzoekers controleerden de bloeddruk van de deelnemers, een indicator voor hun risico op bloedstolsels en beroertes; maten het hemoglobinegehalte om te zien of de pompen rode bloedcellen vernietigden; en controleerden de patiënten op andere complicaties.

De gemiddelde tijd dat de kinderen de pomp gebruikten was 149 dagen. Zes kinderen ondergingen een harttransplantatie en één kind herstelde.

Verschillende kinderen ondervonden complicaties met de nieuwe pomp. Een kind wiens hart herstelde, kreeg een ischemische beroerte (door een bloedstolsel) toen het hart sterk genoeg werd om met de pomp te concurreren. De pomp werd verwijderd, het kind herstelde verder en leefde een jaar later nog. Een andere patiënt had een hartfalen aan de rechterkant en werd in afwachting van een transplantatie overgezet op een Berlin Heart-pomp.

Voor de meeste patiënten waren de complicaties beheersbaar en in lijn met wat artsen verwachten wanneer een kind wordt aangesloten op de Berlin Heart-pomp.

Uit vragenlijsten over de kwaliteit van leven bleek dat de meeste kinderen geen last hadden van het apparaat, er geen pijn van voelden en aan de meeste speelactiviteiten konden deelnemen. Eén gezin meldde dat hun peuter met de pomp veel mobieler bleef dan zijn oudere broer, die voorheen werd ondersteund door een Berlin Heart-pomp.

Grotere proef gepland: De National Institutes of Health heeft financiering toegekend voor een uitgebreide proef waarmee onderzoekers de bruikbaarheid van de nieuwe pomp verder kunnen testen en gegevens kunnen verzamelen om deze ter goedkeuring aan de FDA voor te leggen. De volgende fase van de studie begint nu; de onderzoekers zijn van plan de eerste patiënt eind 2024 te rekruteren. Het onderzoeksteam is van plan 22 deelnemers te rekruteren in 14 medische centra in de Verenigde Staten en twee locaties in Europa.

"We zijn enthousiast om met de volgende fase van het onderzoek te beginnen", aldus Almond. "We hebben een aantal uitdagingen overwonnen om het werk tot dit punt te brengen, en het is veelbelovend dat er wellicht betere opties zijn voor kinderen met hartfalen in het eindstadium die een pomp nodig hebben die als brug naar een transplantatie kan dienen."