Kunstmatige chromosomen kunnen helpen bij erfelijke ziekten

Volgens de persdienst van het Stamcelinstituut zijn wetenschappers van het Chromosome Construction Center van de Tottori Universiteit in Japan erin geslaagd om kunstmatige menselijke chromosomen te verkrijgen die gebruikt kunnen worden voor gen- of celtherapie om erfelijke ziekten uit te roeien.

Professor Mitsuo Oshimura, directeur van het Centrum, doet al jaren serieus onderzoek naar de behandeling van erfelijke ziekten door kunstmatige chromosomen van zogenaamde geïnduceerde pluripotente stamcellen in te brengen. Deze worden gevormd uit ontwikkelde somatische cellen door gebruik te maken van de methode van expressie van een set van vier genen (transcriptiefactoren).

De onderzoeker kwam tot de conclusie dat de door hem voorgestelde methode het mogelijk maakt om ziekten zoals de ziekte van Duchenne te behandelen, een gevaarlijke ziekte van het neuromusculaire systeem waarbij veranderingen in de spiervezels optreden. De oorzaak van deze ziekte wordt beschouwd als een mutatie van een gen dat betrokken is bij de synthese van een speciaal eiwit: dystrofine. De symptomen zijn al merkbaar in de eerste levensjaren en vormen een ernstige bedreiging voor de gezondheid.

Professor Oshimura voerde zijn experimenten uit op muizen omdat deze methode voor het verkrijgen van feitelijk bewijs over de effectiviteit van bepaalde behandelmethoden, geneesmiddelen en medische apparatuur het meest geschikt is voor kwalitatief hoogstaand onderzoek en geen extra apparatuur vereist, zoals een installatie voor de verwerking van medisch afval, uitgebreide diagnostische apparatuur en middelen om de toestand van patiënten te monitoren.

De experimenten bevestigden dat gentherapie gebaseerd op het gebruik van kunstmatige chromosomen de normalisatie van spierweefsel bij muizen actief bevordert. Het idee achter de nieuwe methode is om een chromosoom te construeren dat het gewenste DNA-fragment in een "gecorrigeerde" vorm moet dragen – zonder mutatie. Het chromosoom wordt vervolgens in een geprepareerde stamcel geplaatst, die als transportmiddel voor het "correcte" gen fungeert. Vervolgens worden tijdens het kweekproces nieuwe cellen verkregen die kunnen worden getransplanteerd naar organen of weefsels die door de ziekte zijn beschadigd.

Deskundigen geloven dat de nieuwe technologie een grote toekomst heeft, omdat deze gebruikt kan worden om grote delen DNA in cellen te introduceren zonder dat de integriteit van het bestaande genoom in gevaar komt. De voordelen van kunstmatig gecreëerde chromosomen ten opzichte van virale of andere vectorsystemen zijn hun enorme genetische capaciteit, stabiliteit op mitotisch niveau, de afwezigheid van bedreigingen voor het genoom van de gastheer en de mogelijkheid om gemodificeerde chromosomen uit cellen te verwijderen.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]