Gentherapie voor het eerst goedgekeurd voor behandeling van ziekte

Een mijlpaal in de Europese medische geschiedenis staat op het punt plaats te vinden: de eerste goedkeuring voor het praktische gebruik van gentherapie voor de behandeling van een erfelijke ziekte.

Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft de behandeling aanbevolen voor een zeldzame genetische aandoening waardoor patiënten geen vet kunnen verteren.

Op basis van deze aanbeveling moet de Europese Commissie een definitief besluit nemen over de toelaatbaarheid van deze behandelmethode.

Het principe van gentherapie is eenvoudig: als er een defect wordt gevonden in een deel van de genetische code van een persoon, wordt dit vervangen door in een laboratorium gecreëerd genetisch materiaal met de gewenste eigenschappen.

In werkelijkheid is het echter niet zo eenvoudig. Tijdens klinische studies in de VS overleed de tiener Jesse Gelsinger en kregen andere patiënten leukemie.

Momenteel worden gentherapiemethoden niet gebruikt in Europa of de VS.

Het eerste genmedicijn

Het Comité voor geneesmiddelen van de Europese Medische Commissie heeft het gebruik van het geneesmiddel Glybera voor de behandeling van de ziekte van Buerger-Grutz, een erfelijke deficiëntie van lipoproteïnelipase, beoordeeld.

Dit syndroom treft één op de miljoen mensen. Patiënten hebben een beschadigde genstructuur die verantwoordelijk is voor de afbraak van vetten in het spijsverteringskanaal.

Dit leidt tot vetophopingen in het bloed, liespijn en acute pancreatitis.

Tot nu toe was een strikt vetvrij dieet de enige manier om de toestand van deze patiënten te verlichten.

De nieuwe behandeling maakt gebruik van een virus dat spierweefsel infecteert en een kopie van het intacte gen in het lichaam brengt.

Het wordt aanbevolen voor patiënten die lijden aan acute ontsteking van de alvleesklier, pancreatitis, en die niet reageren op dieet.

Vervanging van een defect gen

De fabrikant van het nieuwe medicijn, farmaceutisch bedrijf UniQure, zei dat het besluit een mijlpaal was voor patiënten en voor de geneeskunde in het algemeen.

De CEO van het bedrijf, Jorn Aldag, zei: "Patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie zijn bang om normaal voedsel te eten, omdat dit kan leiden tot acute en extreem pijnlijke ontstekingen van de alvleesklier, die vaak eindigen in ziekenhuisopname."

"Nu is er - voor het eerst in de geschiedenis - een behandelmethode ontwikkeld die niet alleen het risico op ontstekingen verkleint, maar ook op de lange termijn een gunstig effect heeft op de toestand van de patiënt", voegde hij toe.

China is het eerste land ter wereld dat het gebruik van gentherapiemethoden officieel heeft goedgekeurd.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]