Gentherapie zal worden gebruikt voor de behandeling van bloedkanker

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft het gebruik van gentherapie aanbevolen voor de behandeling van leukemie.

Therapie bestaat uit het aanbrengen van veranderingen in de genetische celcode van de patiënt.

Genetisch gemodificeerde lymfocytencellen die in het lichaam aanwezig zijn, worden gebruikt als een "levend medicijn", omdat ze immuniteit richten tegen leukemie, en meestal een verlengde en stabiele periode van remissie veroorzaken.

Deskundigen moeten wachten op een positieve reactie van experts. Aangenomen wordt dat met de geplande ontwikkeling van evenementen gentherapie al dit jaar kan worden toegepast.

Vertegenwoordig de nieuwe methode zal de farmaceutische onderneming Novartis zijn, en ontwikkelde zijn wetenschappers van de Universiteit van Pennsylvania.

Gentherapie zal worden gebruikt om patiënten met B-cel acute lymfoblastaire leukemie te behandelen. Wetenschappers zijn er zeker van dat de behandeling relevant zal zijn voor patiënten met multipel myeloom, afzonderlijke agressieve variëteiten van hersentumoren bij kanker en andere tumoren.

De essentie van therapie is dat de T-lymfocyten van de patiënt genetisch worden gemodificeerd, waarbij ze worden afgestemd tegen kwaadaardige cellen. Om lymfocyt-DNA te interfereren, wordt een geneutraliseerd virus op basis van HIV gebruikt. Het virus verplaatst het gewenste gen naar de celstructuren, zonder de ontwikkeling van de ziekte uit te lokken.

Verder worden de gemodificeerde T-lymfocyten gestuurd om kankercellen te zoeken en te vernietigen. Ze slagen erin om ze te detecteren, dankzij de CD19-marker.

Natuurlijk is alles hierboven beschreven een theoretische kant. In de praktijk lijkt alles eenvoudiger. Neem een kleine hoeveelheid bloed uit de ader van de patiënt, onderwerp het aan bevriezing en stuur het naar een transformatie. Vervolgens worden de cellen veranderd en wordt het bloed teruggebracht naar de ader van de patiënt. Experimenten hebben aangetoond dat deze procedure leidde tot langdurige remissie op lange termijn, zelfs na een enkele toediening. Individuele patiënten hadden volledige genezing.

Bij klinisch testen van de nieuwe methode namen patiënten met leukemie deel. Hun leeftijd was anders - van drie tot 25 jaar. Vóór het experiment reageerde hun lichaam niet op chemotherapie, of er waren herhaalde exacerbaties.

Een van de eerste positieve resultaten werd geregistreerd bij een zesjarig meisje. In 2012 kreeg ze gentherapie en als gevolg daarvan was het meisje volledig genezen. Jaren zijn verstreken en haar analyses zijn nog steeds goed.

Volgens de auteurs is het de afgelopen jaren gelukt om de methode te verbeteren. Dankzij dit was het mogelijk om het risico op bijwerkingen te minimaliseren: eerder na de injectie konden symptomen zoals koorts, pulmonale congestie en hypotensie worden waargenomen.

In de nieuwe test, die twee jaar geleden werd uitgevoerd, namen 63 patiënten deel. Als gevolg hiervan verdwenen 52 van hen volledig uit de verschijnselen van de ziekte. Elf mensen konden helaas niet worden gered. Voor overlevende en genezen patiënten zijn wetenschappers van plan om nog eens vijftien jaar te observeren.

[1], [2], [3]