Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Gentherapie zal worden gebruikt om bloedkanker te behandelen
Laatst beoordeeld: 02.07.2025
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft een aanbeveling gedaan over het gebruik van gentherapie bij de behandeling van leukemie.
De therapie bestaat uit het aanbrengen van veranderingen in de genetische cellulaire code van de patiënt.
Genetisch gemodificeerde lymfocytcellen die in het lichaam aanwezig zijn, worden gebruikt als een 'levend medicijn' omdat ze het immuunsysteem aansturen om leukemie te bestrijden, wat meestal een lange en stabiele periode van remissie veroorzaakt.
Specialisten kunnen alleen nog maar wachten op een positieve reactie van deskundigen. Als de ontwikkelingen volgens plan verlopen, wordt ervan uitgegaan dat gentherapie dit jaar zal worden ingezet.
De nieuwe methode wordt gepresenteerd door het farmaceutische bedrijf Novartis en is ontwikkeld door wetenschappers van de Universiteit van Pennsylvania.
Gentherapie zal worden gebruikt voor de behandeling van patiënten met acute lymfatische leukemie van de B-cel. Wetenschappers zijn ervan overtuigd dat de behandeling relevant zal zijn voor patiënten met multipel myeloom, bepaalde agressieve vormen van kankerachtige hersentumoren en andere neoplasmata.
De essentie van de therapie is dat de T-lymfocyten van de patiënt genetisch worden gemodificeerd, waardoor ze zich afzetten tegen kwaadaardige cellen. Een geneutraliseerd virus op basis van hiv wordt gebruikt om het DNA van lymfocyten te beïnvloeden. Het virus verplaatst het gewenste gen naar celstructuren zonder de ontwikkeling van de ziekte te veroorzaken.
De gemodificeerde T-lymfocyten worden vervolgens op pad gestuurd om kankercellen op te sporen en te vernietigen. Ze kunnen deze detecteren dankzij de CD19-marker.
Natuurlijk is alles wat hierboven beschreven is theoretisch. In de praktijk lijkt alles eenvoudiger. Een kleine hoeveelheid bloed wordt uit de ader van de patiënt afgenomen, ingevroren en opgestuurd voor transformatie. Vervolgens worden de cellen veranderd en wordt het bloed teruggepompt in de ader van de patiënt. Experimenten hebben aangetoond dat een dergelijke procedure zelfs na één injectie tot een stabiele, langdurige remissie leidde. Sommige patiënten herstelden volledig.
Patiënten met leukemie namen deel aan de klinische tests van de nieuwe methode. Hun leeftijden varieerden van drie tot 25 jaar. Vóór het experiment reageerden hun lichamen niet op chemotherapie of hadden ze herhaaldelijk exacerbaties.
Een van de eerste positieve resultaten werd geregistreerd bij een zesjarig meisje. In 2012 onderging ze gentherapie, waardoor ze volledig genezen was. Jaren zijn verstreken en haar testresultaten zijn nog steeds goed.
Volgens de auteurs zijn ze er de afgelopen jaren in geslaagd de methode te verbeteren. Hierdoor konden ze het risico op bijwerkingen minimaliseren: voorheen konden symptomen zoals koorts, longcongestie en hypotensie worden waargenomen na een injectie.
De nieuwe studie, die twee jaar geleden werd uitgevoerd, betrof 63 patiënten. 52 van hen verdwenen volledig van de ziekte. Elf mensen konden helaas niet worden gered. Wetenschappers zijn van plan de overlevende en genezen patiënten nog vijftien jaar te observeren.
[