Myelodysplastisch syndroom bij kinderen

Myelodysplastische syndromen (MDS) (preleukemie, kleincellige leukemie) vormen een heterogene groep klonale aandoeningen die worden gekenmerkt door abnormale groei van myeloïde componenten in het beenmerg. Myelodysplastische syndromen worden gekenmerkt door verstoring van de normale rijping van hematopoëtische cellen en tekenen van ineffectieve hematopoëse. Bij myelodysplastische syndromen vindt klonale proliferatie plaats in het beenmerg ter hoogte van stamcellen; in de meeste gevallen is de productie van granulocyten, erytrocyten en bloedplaatjes verstoord, wat leidt tot de ontwikkeling van pancytopenie. Een ander kenmerk van myelodysplastische syndromen is de frequente evolutie naar acute leukemie, waaraan een langdurig cytopenisch syndroom voorafgaat. Myelodysplastische syndromen worden geclassificeerd als refractaire anemieën, waarbij de ziekte in verder gevorderde stadia transformeert in myeloïde leukemie.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]

Symptomen van myelodysplastisch syndroom

De symptomen van myelodysplastisch syndroom zijn een gevolg van pancytopenie en omvatten tekenen van bloedarmoede, bloedingen door trombocytopenie en infectie door neutropenie. De cellulariteit van het beenmerg is meestal verhoogd, maar kan normaal of verlaagd zijn. Het totale risico op transformatie naar myeloïde leukemie is 10-20%, patiënten met RAS hebben het laagste risico op leukemische transformatie (5%) en RABP-T het hoogste (50%).

FAB-classificatie van myelodysplastische syndromen

• Refractaire anemie (< 5% blasten in het beenmerg).
• Refractaire anemie met ringsideroblasten (< 5% blasten in het beenmerg).
• Chronische myelomonocytaire leukemie (>20% blasten in het beenmerg).
• Refractaire anemie met verhoogd blastgehalte (5-10% blasten in het beenmerg).
• Refractaire anemie met een verhoogd blastengehalte in het transformatiestadium (10-30% blasten in het beenmerg).

[ 4 ], [ 5 ], [ 6 ], [ 7 ], [ 8 ], [ 9 ], [ 10 ]