Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Obe-cel toont hoge werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van leukemie
Laatst beoordeeld: 03.07.2025
Een studie gepubliceerd in het New England Journal of Medicine toonde aan dat de nieuwe CAR T-celtherapie obecabtagene autoleucel (obe-cel) zeer effectief was bij de behandeling van patiënten met recidiverende of refractaire CD19-positieve B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL). De meeste patiënten hadden na de behandeling geen stamceltransplantatie (SCT) nodig.
Belangrijkste resultaten van het onderzoek
- Algemene responspercentage: 76,6% bij 127 evalueerbare patiënten.
- Volledige remissie: bereikt bij 55,3% van de patiënten.
- Mediane gebeurtenisvrije overleving (EFS): 11,9 maanden.
- 6 maanden gebeurtenisvrije overleving: 65,4%.
- Gebeurtenisvrije overleving na 12 maanden: 49,5%.
- Mediane totale overleving (OS): 15,6 maanden.
- OS na 6 maanden: 80,3%.
- OS na 12 maanden: 61,1%.
FDA-goedkeuring en studiedetails
Op basis van deze gegevens keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in november 2024 obe-cel goed voor de behandeling van volwassenen met recidiverende of refractaire B-ALL.
De internationale, multicenter FELIX-studie omvatte 127 volwassen patiënten met een mediane leeftijd van 47 jaar. Vóór de obe-cel-infusie ondergingen de patiënten lymfodepletie om een "vrije ruimte" te creëren voor CAR T-celtherapie.
- Onderzoekspopulatie: 74% blank, 12,6% Aziatisch, 1,6% zwart en 11,8% van onbekend ras.
- Toxiciteit: Er werden lage niveaus van cytokinereleasesyndroom (CRS) en neurotoxiciteit waargenomen, kenmerkend voor CAR-T-therapieën. CRS-graad 3 of hoger trad op bij drie patiënten en neurotoxiciteit bij negen.
Resultaten en effectiviteit op lange termijn
Van de 99 patiënten die reageerden op obe-cel, ondergingen er slechts 18 een stamceltransplantatie. Er werd echter geen verschil in EFS of OS gevonden tussen deze groep en patiënten zonder SCT, wat de duurzaamheid van de respons op de therapie bevestigt.
- Eliminatie van minimale restziekte (MRD):
- Bij 68 patiënten met een hoog risico (meer dan 5% blasten in het beenmerg) werd een volledige remissie bereikt.
- 58 van de 62 patiënten met beschikbare MRD-gegevens werden MRD-negatief na obe-cel-infusie.
Conclusies en toekomstige toepassingen
De studie toont aan dat obe-cel een krachtige en duurzame werkzaamheid biedt bij de behandeling van B-ALL met minimale toxiciteit. Een aanstaande presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) zal de correlatie tussen de diepte van MRD-negatieve remissie en klinische uitkomsten verder benadrukken.
"Deze resultaten bevestigen dat obe-cel de standaardbehandeling wordt voor patiënten met teruggekeerde B-ALL", aldus professor Elias Jabbour, hoofdonderzoeker van de studie in de VS.
Implicaties voor de klinische praktijk
Obecabtagene autoleucel biedt nieuwe mogelijkheden voor patiënten met beperkte behandelingsopties, waardoor hun kwaliteit van leven en hun levensduur verbeteren.