Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Behandeling van het Wiskott-Aldrich-syndroom
Medisch expert van het artikel
Laatst beoordeeld: 04.07.2025
De eerste behandelingskeuze voor het Wiskott-Aldrich-syndroom is hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). De overlevingskansen van patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom na HSCT van HLA-identieke broers en zussen lopen op tot wel 80%. Transplantatie van HLA-identieke, niet-verwante donoren is het meest effectief bij kinderen jonger dan 5 jaar. In tegenstelling tot HSCT van een HLA-identieke donor zijn de resultaten van HSCT van gedeeltelijk gematchte (haplo-identieke) verwante donoren minder indrukwekkend, hoewel veel Angora's een overleving van 50-60% melden, wat zeer acceptabel is gezien de slechte prognose van de ziekte zonder HSCT.
Splenectomie vermindert het risico op bloedingen, maar gaat gepaard met een verhoogd risico op bloedvergiftiging. Splenectomie leidt tot een toename van het aantal circulerende bloedplaatjes en hun grootte.
Als het syndroom van Wiskott-Aldrich prenataal wordt vastgesteld, wordt vanwege het risico op intracraniële bloedingen een keizersnede aanbevolen.
Bloedplaatjestransfusies dienen te worden vermeden, tenzij de patiënt ernstig levensgevaar loopt en de bloeding conservatief onder controle kan worden gehouden. Bloedingen in het centrale zenuwstelsel vereisen onmiddellijke bloedplaatjestransfusie. Bloedplaatjes en andere bloedproducten dienen vóór de transfusie te worden bestraald om graft-versus-hostziekte te voorkomen.
Omdat patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom een verminderde antilichaamproductie hebben als reactie op veel soorten antigenen, is profylactische behandeling met intraveneus immunoglobuline (IVIG) geïndiceerd voor patiënten met frequente infecties. Omdat serumimmunoglobulinen snel worden afgebroken, kan de optimale profylactische dosis IVIG de gebruikelijke 400 mg/ng/maand overschrijden en kunnen infusen vaker worden toegediend, bijvoorbeeld eens in de 2-3 weken.
Eczeem, vooral ernstig eczeem, kan een complexe behandeling met antibiotica vereisen. Steroïde zalven en crèmes zijn meestal effectief bij de behandeling van eczeem, maar soms zijn korte kuren met systemische steroïden nodig. Vaak verminderen antibiotica de symptomen van eczeem, wat erop wijst dat een bacteriële factor bij de ontwikkeling ervan betrokken is. Het is noodzakelijk om rekening te houden met de aanwezigheid van voedselallergieën en het dieet dienovereenkomstig aan te passen.
Indien er sprake is van de ontwikkeling van een auto-immuun component, kunnen hoge doseringen IVIG en systemische steroïden een positief resultaat geven. In dat geval kan de dosering van de steroïden verlaagd worden.
Voorspelling
De gemiddelde levensverwachting van patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom zonder HSCT was voorheen 3,5 jaar, momenteel is deze 11 jaar, maar de meeste patiënten leven langer dan 20 jaar. Helaas neemt de kans op maligne neoplasmata, met name lymfomen, aanzienlijk toe in de derde levensdecade. Na succesvolle HSCT herstellen patiënten volledig, hebben ze geen last van infecties, bloedingen of auto-immuunziekten en is er momenteel geen toename in de incidentie van maligne aandoeningen.