Behandeling van het Chediak-Higashi-syndroom

Behandeling van het syndroom Chediak-Higashi aan de versnelling ontwikkelingsfase wordt gereduceerd tot de adequate controle van opkomende infecties. In het geval van diepe abcessen is, naast antibiotische therapie, een chirurgische behandeling aangewezen. Therapie bij de versnellingsfase wordt uitgevoerd op protocol uitgevoerd voor PGLG met een verplichte allogene HSCT van HLA-identieke donor of haploidentieke. In 2006, Tardieu et al. Wij, de resultaten van meer dan 20 jaar ervaring gepubliceerd in transplantatie patiënten met het syndroom Chediak-Higashi doorgebracht in het ziekenhuis Necker-Enfants Matades in Parijs. Vijf-jaars overleving werd waargenomen in 10 van de 14 patiënten, maar in 2 van de 10 overlevende patiënten hadden neurologische schade in het begin van de periode post-transplantatie, en nog eens 3 patiënten, maakten ze hun debuut in 20 jaar of meer na de transplantatie. Interessant is dat een van de getransplanteerde patiënten van onverenigbare HLA-1-antigeen van de donor, dergelijke symptomen verscheen pas op de leeftijd van 21 jaar, terwijl in de periode posttranplantatsionnogo onthult ze slechts 4% van de donorcellen. Bij afwezigheid van gentherapie blijft TSCC de enige radicale behandeling voor patiënten die lijden aan CHS.

Vooruitzicht

De prognose is, bij afwezigheid van TSCC, ongunstig, omdat kinderen met het Chediak-Higashi-syndroom meestal niet tot de leeftijd van tien jaar leven. De doodsoorzaken zijn in de regel ernstige infecties, hemorrhagisch syndroom. Verschillende patiënten op de leeftijd van 20 jaar die geen TSCS hebben ondergaan, zijn beschreven, maar bij dergelijke patiënten neemt de lymfoproliferatie toe en het risico op maligne lymfomen neemt in de loop van de jaren aanzienlijk toe.