Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Behandeling van het syndroom van Chediak-Higashi
Medisch expert van het artikel
Laatst beoordeeld: 04.07.2025
De behandeling van het Chediak-Higashi-syndroom vóór de acceleratiefase beperkt zich tot adequate bestrijding van opkomende infecties. Bij diepe abcessen is, naast antibacteriële therapie, chirurgische behandeling geïndiceerd. De therapie in de acceleratiefase wordt uitgevoerd volgens het protocol dat is bedoeld voor PHPH, met verplichte daaropvolgende allogene HSCT van een HLA-identieke of haplo-identieke donor. In 2006 publiceerden Tardieu et al. de resultaten van meer dan 20 jaar ervaring in transplantatie van patiënten met het Chediak-Higashi-syndroom, uitgevoerd in het Necker-Enfants Matades Hospital in Parijs. Vijfjaarsoverleving werd waargenomen bij 10 van de 14 patiënten, maar 2 van de 10 overlevende patiënten hadden neurologische aandoeningen in de vroege posttransplantatieperiode, en bij nog eens 3 patiënten debuteerden ze 20 jaar of langer na de transplantatie. Interessant genoeg ontwikkelde een patiënt die getransplanteerd was van een donor die incompatibel was voor 1 HLA-antigeen, pas op 21-jarige leeftijd vergelijkbare symptomen, en werd slechts 4% van de donorcellen gedetecteerd gedurende de gehele posttransplantatieperiode. Bij gebrek aan gentherapie blijft HSCT de enige radicale behandeling voor patiënten met CHS.
Voorspelling
De prognose is, bij afwezigheid van HSCT, ongunstig, aangezien kinderen met het Chediak-Higashi-syndroom meestal de leeftijd van tien jaar niet halen. De doodsoorzaken zijn meestal ernstige infecties en hemorragisch syndroom. Er zijn verschillende patiënten van 20 jaar beschreven die geen HSCT hebben ondergaan. Bij deze patiënten treedt echter in de loop der jaren een toename van de lymfoproliferatie op en neemt het risico op maligne lymfomen aanzienlijk toe.